利用核糖体基因区打靶载体靶向表达改造型人凝血因子Ⅷ

刘雄昊刘慕君佘华文路薛志刚梁德生蔡芳潘乾龙志高邬玲阡戴和平夏昆夏家辉 · 2005

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人源基因载体

定点整合

靶向表达

改造型人凝血因子Ⅷ

期刊名称：

科学通报 2005 年 18 期

发表日期：

2005

摘要：

构建了携带改造型HFⅧ(HFⅧ-BDDAK39)的核糖体基因区靶向表达载体PHRNEO-BDDAK39, 并将其转入人纤维肉瘤细胞(HT1080), 检测其定点整合的能力及HFⅧ-BDDAK39的表达情况.结果显示, PHRNEO-BDDAK39能够成功地将HFⅧ-BDDAK39靶入到HT1080细胞的核糖体基因区, 定点整合效率达到2.0*10-5, 并且靶入的HFⅧ-BDDAK39能有效表达, 表达量为(32±5)NG·106细胞-1·24 H-1.这为利用此靶向表达载体进行血友病A的基因治疗提供了重要的实验依据.